Успешность нового подхода на теперешний день подтверждена только в пробирочных экспериментах с клетками больных людей. Творцы исследования намерены как можно быстрее довести инновацию до клинического применения.
Свою работу ученые из Испании и Италии посвятили борьбе с анемией Фанкони — тяжелым потомственным заболеванием крови, которое сопровождается снижением способности организма противостоять инфекциям и снабжать клетки кислородом.
Заболевание вызывается мутациями в одном из 13 генов анемии Фанкони, часто приводит к отказу в работе костного мозга, лейкемии и другим формам раковых заболеваний. При этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высокий риск развития рака и других серьезных сбоев в работе организма.
«Считается, что такие генетические нарушения можно скорректировать генными методами в клетках, полученных от пациента, затем превратить их в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые в свою очередь можно ввести в больной организм и превратить в клетки той ткани организма, где проявляется генетическое нарушение, устранив тем самым заболевание», — сказал водящий автор исследования, профессор Хуан Карлос Исписуа Белмонте из Центра регенеративной медицины в Барселоне, слова которого приводит пресс служба Института биологических исследований имени Солка, США.
Этот подход уже был испытан в экспериментах на мышах, однако возможность его применения для лечения заболеваний человеческого организма до последнего медли оставалась недоказанной.
Исследователи в своей работе использовали клетки кожи и волос нескольких пациентов, страдающих от анемии Фанкони. Генетический аппарат этих клеток ученые исправили с помощью генных методов, основанных на введении в клетки безвредных вирусов, привносящих в инфицированную клетку и «правильную» копию того или иного испорченного гена. После этого с помощью сходственных вирусных векторов ученые перевели исправленные клетки в состояние плюрипотентных стволовых клеток. Сопоставленье полученных таким образом клеток показало, что они неотличимы не только от «искусственных» стволовых клеток, полученных из здоровых клеток человека, но и от эмбриональных стволовых клеток.
При этом ученым удалось показать, что полученные из больных клеток плюрипотентные клетки могут легко дифференцироваться и превращаться в гематопоэтические клетки-предшественницы для различных типов клеток крови, которые не могут вырабатываться в организме больных природным маршрутом из-за отказа в работе костного мозга.
Таким образом ученым удалось доказать возможность применения комбинации генных методов и стволовых клеток для лечения генетического заболевания, не поддающегося лечению с помощью обычных лекарств (по материалам http://www.strf.ru)
Концепция генной терапии заключатся в том, что наиболее радикальным способом борьбы с разного рода заболеваниями, связанными с нарушениями в генетическом материале клеток, обязано быть воздействие, направленное непосредственно на исправление или уничтожение самой генетической причины заболевания, а не её следствий. Способ борьбы с этими генетическими изменениями содержится в искусственном введении в пострадавшую клетку новой генетической информации, призванной поправить ту, с которой связана хворь. Исторически генная терапия нацеливалась на лечение потомственных генетических заболеваний, но затем поле её применения расширилось, и она стала рассматриваться как потенциально универсальный подход к лечению всего спектра хворей, включая инфекционные заболевания и такие хвори, как рак, атеросклероз, диабет, и классические генетические, потомственные заболевания. В заключительные годы проводятся активные исследования и клинические испытания средств этого класса. Лаборатории, занимающиеся гентерапевтическими препаратами, находятся на различных этапах работ. Изначально руководителями в этой области считались американские учёные, но в 2003 году, весьма нежданно для всего медицинского сообщества, на базаре появился китайский генный противоопухолевый препарат «Гендицин». Сейчас в Китае, официально разрешены два гентерапевтических препарата – гендицин и H101, предназначенные для лечения запущенных форм рака шеи и головы. Причина главенства Китая в этом вопросе объясняется тем, что получить разрешение на проведение клинических испытаний в КНР веско легче, чем в США и Европе.
Комментарий генерального начальника ИСКЧ, Исаева Артура Александровича: «Гентерапевтические препараты, в основе деяния которых лежит принцип воздействия на хворь с поддержкою генов переносимых в клетки организма больного – это одно из самых перспективных направлений в современной медицинской науке. Такие препараты – это будущее медицины. Великие надежды в лечение многих потомственных и иных неизлечимых на теперешний день заболеваний возлагают на генную и клеточную терапию. Россия, так же как и иные страны работает в этом направлении. В июле 2009 года Институт Стволовых Клеток Человека получил официальное разрешение Росздравнадзора РФ на проведение клинических исследований Неоваскулгена – первого в России гентерапевтического препарата с геном VEGF 165 для лечения критической ишемии нижних конечностей, заболевания при котором сосуды по тем или иным причинам становятся непроходимы. В России ежегодно около 300000 пациентам ставят такой диагноз. Препарат имеет в своей основе ген, вырабатывающий в клетках больного фактор роста эндотелиоцитов – вещество, стимулирующее рост сосудов. Для многих таких больных препарат может стать реальной альтернативой ампутации».