Ученые из США получили генетически модифицированные стволовые клетки
Разработанный ими метод позволит остановить разрушение клеток крови, переносящих кислород. Их разрушение приводит к закупорке сосудов жизненно главных органов.Хворь, методы лечения которой пытались найти ученые, является достаточно
редкой. При синдроме Маркиафавы-Микели у пациента начинают разрушаться
эритроциты – переносящие кислород клетки крови, а также резко увеличивается риск
образования тромбов. Заключительнее обстоятельство чревато уже не просто слабостью и
одышкой, но и тяжелыми осложнениями вплоть до закупорки сосудов жизненно главных
органов.
Когда нет новой крови
Причина синдрома Маркиафавы-Микели знаменита. В костном мозге больного
нарушается процесс формирования эритроцитов из стволовых клеток крови. Стволовые
клетки, которые в заключительнее время активно изучаются медиками, способны
практически безгранично делиться и давать «потомство», приобретающее разную
квалификацию. Из стволовых клеток крови получаются не только эритроциты, но и
иные специализированные клетки. Если они оказываются испорчены или
уничтожены, страдает весь организм: воссоздавать определенные типы клеток
оказывается некому.
Недавняя работа японских биологов, например, подтвердила важность стволовых
клеток кожи: мыши, у которых эти клетки оказались убиты радиацией, живо
поседели. Вырабатывающие черный пигмент меланоциты отжили положенный им срок, а
заместить их «потомки» стволовых клеток уже не могли. Но если седина – явление
пусть досадное, но не смертельное, то утрата клеток крови является намного
более серьезной проблемой.
Исправить основы
В истиннее время с поражением стволовых клеток крови (а оно может лежать в
основе не только синдрома Маркиафавы-Микели, но и иных заболеваний) лекари
сражаются пересадкой костного мозга. У донора при этом берется сравнительно
маленькое количество ткани и эта потеря со временем восполняется, но широко
внедрить сходственные пересадки в практику не получается: к совместимости тканей
предъявляются очень жесткие требования. Лучший донор – это близнец, просто
сестра или брат подходят уже далеко не всегда. А просто иной пациент
практически исключен вовсе.
Но если проблема не в целом костном мозге, а недостатке стволовых клеток – то можно
найти и иной путь. Биологи достаточно давно выучились встраивать в ДНК новые
гены и устранять из генома ветхие: исследователи из института клеточной инженерии
при медицинском центре Джона Хопкинса решили отработать сходственную починку генома
непосредственно на стволовых клетках.
Корректоры генов
Биологи, которые творят генетически модифицированные организмы, используют
специальные ферменты, которые прилипают к молекуле ДНК в определенном месте (это
место можно задать с очень высокой точностью) и разрезают ее пополам. После
этого в разрыв при подмоги иных ферментов вставляется заранее добавленный
фрагмент чужой ДНК – так можно сменять произвольные гены при условии, что нам
знаменита их последовательность.
А последовательность генов, которые «выходят из строя» при синдроме
Маркиафавы-Микели ученые уже знали, поскольку до них хворь изучали многие
группы медиков и биологов по всему миру. Оставалось только подобрать правильные
«ножницы» для вырезания гена. И в этом исследователям помогли их коллеги из
Гарвардского университета и Юго-Западного медицинского центра при университете
Техаса.
Подбор специального фермента для разрезания ДНК ученые в своей статье,
опубликованной в журнале Cell: Stem Cell, обрисовывают особо. Несмотря на то, что
число трансгенных животных и растений уже перевалило за тысячу видов, с
человеческими стволовыми клетками на всего шесть успешных экспериментов
приходилось множество безуспешных попыток. Таким образом медики и биологи не
просто «поправили» геном стволовой клетки, но и предложили метод, который
позволит в будущем облегчить эту процедуру.
Лечение
Пока результаты ученых затронули только лабораторию, а не больницу. Когда
генетическая коррекция стволовых клеток будет достаточно отработана, схема
лечения (причем не только синдрома Маркиафавы-Микели, но и некоторых иных
хворей) будет выглядеть так: вначале у пациента возьмут образец его костного
мозга. Потом из полученной ткани выделят стволовые клетки и в лаборатории
«отремонтируют» испорченные гены. Генетически модифицированный материал
вырастят, проверят и пересадят обратно. Но для больного, по сути, все сведется к
двум процедурам. Достаточно трудным технически, но не сравнимым с необходимостью
принимать целебные препараты в течение всей жизни. Источник: Gzt.ru