Найден способ , как избавить пациентов от потомственного заболевания сетчатки
В понедельник вечером было объявлено, что тысячи людей, которым грозит слепота, смогут восстановить зрение благодаря новаторской технологии введения в глаза здоровых генов. Пока лекарям удалось существенно улучшить зрение троим пациентам немногим ветше 20 лет с врожденным амаврозом Лебера, то есть потомственным заболеванием сетчатки, которое характеризуется пагубою светочувствительных клеток и слепотой.
Желая зрение не восстанавливается полностью, новая терапия все же приводит к
существенному улучшению как дневного, так и ночного видения. Дело тут, как
водится, в генотипе больного. У пациентов отсутствует ген RPE 65. Его вводят в
глаз, чтобы восстановить цикличность ферментов, вырабатывающих молекулы витамина
А, необходимых для преображения света в сетчатке глаза в сердитые импульсы.
Доктор Артур Цидесян, профессор Самюэль Якобсон и их коллеги в институте Scheie
Eye Institute при пенсильванском университете опробовали новую терапию по
отношению к одному глазу трех пациентов с амаврозом. Через 30 дней у всех
пациентов наступило улучшение в чувствительности сетчатки глаза, подвергшегося
лечению.
Исследователи, которые извещают о результатах своей работы в журнале "Труды
национальной академии наук" (Proceedings of the National Academy of Sciences),
предполагают, что генная терапия способна повысить чувствительность сетчатки к
дневному свету в 50 раз, а к сумеречному – на 63 тысячи раз.
"Результаты проведенных ранее клинических испытаний указывали на безопасность
вмешательства, – сказал доктор Цидесян. – В нашем исследовании показано, что у
всех трех пациентов наступило существенное улучшение как дневного, так и ночного
видения в той доли сетчатки, которая подверглась воздействию».
Симптом врожденного амавроза Лебера характеризуется двумя нарушениями. Желая
после генной терапии состояние дегенерировавших клеток сетчатки было бывшим,
ученые выяснили, что она «может полностью обратить вспять ущерб, который
объясняется неимением энзима RPE 65».
Профессор Робин Али из института офтальмологии при Университетском колледже
Лондона полагает, что в течение двух лет метод будет усовершенствован для
широкого применения среди пациентов, страдающих от унаследованных недостатков
сетчатки. В Великобритании число таких больных сочиняет 20 тысяч человек.
Новый метод, возможно, поможет и людям с возрастной дегенерацией макулы. Их
насчитывается 500 тысяч. «Думаю, что в течение трех лет новый метод будет
испытан и на больных с возрастной дегенерацией макулы», – сказал профессор.
По сужденью Али, испытания помогли определить оптимальные дозы и простимулируют
последующие исследования в этой области. Он сказал: «Теперь мы сможем определить,
какая часть зрения восстанавливается при улучшенной чувствительности сетчатки.
Мы также обязаны понять, получим ли мы наихорошие результаты у детей, если подвергнем
воздействию всю сетчатку полностью и используем повышенную дозу».
The Daily Telegraph, UK, 2008Источник: Gzt.ru