Исследователи из Калифорнии узнали, каким образом развивается мукополисахаридоз третьего рода
Это заболевание приводит к деформации внутренних органов и умственной отсталости с неминуемой смертью в раннем подростковом возрасте.
Эффективных методов лечения при этом до сих пор не существует, хворь
поражает одного ребенка из 75 тыс., но работа ученых обязана повлечь за собой
появление лекарств, которые смогут продлить жизнь и облегчить течение хвори.
Биологи провели свое исследование на мышах с измененными ДНК. Выведенные грызуны
были лишены гена, который кодирует отсутствующий при мукополисахаридозе фермент.
У этих мышей ученые увидели ряд отличительных симптомов и получили возможность
проводить доскональные исследования пораженного организма.
Помимо знаменитых признаков хвори (у человека это деформация внутренних органов
и костей, умственная отсталость, а в ряде случаев – пороки сердца) ученые
обнаружили в мозге животных белковые бляшки. Анализ показал, что эти поражающие
сердитые клетки бляшки состоят из белка P-тау. Белок «пи-тау» был ранее известен
как отличительный материал, который откладывается в подобных бляшках между
нейронами при хвори Альцгеймера.
Несмотря на то, что хворь Альцгеймера в отличие от мукополисахаридоза поражает
не детей, а, против, пожилых людей, биологи считают, что им удалось найти
общий механизм для двух различных заболеваний. Если их догадка верна, то применение
разрабатываемых для лечения хвори Альцгеймера препаратов способно как минимум
замедлить поражение мозга и у больных мукополисахаридозом. Один из творцов
исследования, Станислав Карстен, в пресс-релизе Калифорнийского университета
сказал, что их группа была не единственной, кто пытался установить связь между
двумя разными хворями: «Нам повезло, что мы нашли «пи-тау» – эти бляшки
образуются только в очень маленьком участке мозга», – разговаривает он.
Даже если разрабатываемые для лечения хвори Альцгеймера лекарства не смогут
снять ряд иных симптомов хвори, работа ученых проясняет то, как именно
происходит поражение мозга при мукополисахаридозе, а на созданных биологами
мышах могут быть проведены и дополнительные исследования.
Источник: Gzt.ru